Matic se po vnosu zdravila Elevidys počuti dobro. Na srečo je zdravilo prejel pravočasno, preden se mu je bolezen preveč poslabšala. / Foto: Društvo Viljem Julijan
Odobrili zdravilo za zdravljenje Matičeve bolezni
Evropska unija je odobrila novo zdravilo Duvyzat za zdravljenje Duchennove mišične distrofije, ki jo ima Škofjeločan Matic Žontar. Matic je zdravilo Elevidys, ki v Evropi ni odobreno, pred slabim mesecem prejel na Floridi in se po prejetju dobro počuti. Domov se bo vrnil v začetku septembra.
Ljubljana, Milano – »Evropska komisija pa je v teh dneh odobrila zdravilo Duvyzat (givinostat) za zdravljenje Duchennove mišične distrofije v Evropski uniji,« so sporočili iz podjetja Medis, ki bo skrbelo za distribucijo zdravila v Sloveniji. Zdravilo je namenjeno otrokom od šestega leta starosti, ki še lahko hodijo in prejemajo kortikosteroide. Duchennova mišična distrofija je redka, napredujoča bolezen mišic, ki jo povzroča okvara gena za distrofin in je najpogostejša oblika mišične distrofije pri otrocih. Bolezen prizadene približno enega od 3600 živorojenih dečkov. Je najpogostejša vrsta hudih dednih motenj skeletnih mišic. Večina ljudi s to boleznijo umre zaradi težav s pljuči ali srcem, ki jih povzroča.
Evropska komisija je sprejela odločitev, ki temelji na pozitivnem mnenju Evropske agencije za zdravila iz aprila letos. »Ljudje, ki z omenjeno boleznijo živijo v Evropi, že dolgo čakajo na nove terapevtske možnosti, ki bi lahko spremenile potek te resne bolezni. Do zdaj je bilo malo odobrenih zdravil, ki bi obravnavala osnovno patologijo bolezni v široki populaciji bolnikov. To se je spremenilo z odobritvijo zdravila Duvyzat, ki upočasnjuje napredovanje bolezni in ohranja mišično funkcijo ne glede na mutacijo gena, saj deluje na mehanizme bolezni,« je dejal dr. Paolo Bettica, dr. med., medicinski direktor v podjetju Italfarmaco, ki proizvaja zdravilo.
Odobritev je posledica dobrih rezultatov študije, v kateri je sodelovalo 179 dečkov. Testirali so zdravilo Duvyzat skupaj s kortikosteroidi in ga primerjali s placebom. Glavni cilj študije je bil dosežen, saj je pokazala razliko v času hoje. Zdravilo Duvyzat je izboljšalo rezultate pri dodatnih znakih in zmanjšanju maščobe v mišicah. »Večina stranskih učinkov zdravila Duvyzat je bila blaga ali zmerna,« je še pokazala študija, s katero razpolaga podjetje Italfarmaco.
